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肿瘤患者参加临床试验前,必须要掌握的知识点
时间:2018年4月11日  来源:汕头大学医学院肿瘤医院  浏览次数:92

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自从琉璃堂开展患者招募以来,已经帮数以千计的病友找到了最合适的临床试验,那么到底什么是临床试验?医生口中常说的无进展生存期,总生存期到底是什么意思?参加临床试验有什么好处?……今天小编给大家详细介绍下。

什么是临床试验?

新药在正式上市之前,都要经过一系列复杂严谨的检验,证实药物具有疗效。这一系列试验,就是临床试验。其研究对象包括病人或健康志愿者,目的是揭示试验药物的疗效、不良反应以及代谢情况等。

国内临床试验分类

1. Me too研究

一些在国外临床试验中证实有效的药物,在进入中国市场之前需要证实对中国人群同样有效,因此需要开展类似的临床试验。Me-too药又叫派生药,在我国市场临床用药占80%。其仿照原研药,但会稍微改变原研药的化学结构。现在市场上很多他汀类药物属于派生药, 其优势在于修饰了原研药,往往可以获得更好的疗效。

2. 新药研究

新药也就是我国自主创新的药物,这类研究的不确定性相对较多,需要摸索有效的药物剂量,收集安全性数据,不过患者的利益和安全仍是研究者最关心的。

3. 扩大适应症的研究

很多药物都有广谱抗肿瘤的作用,有些药物已经在某种病种中证明有效,要观察在新的病种中是否依然有效,就要做此类试验。例如PD-1抗体对乳腺癌、胃癌、肠癌、食管癌等癌症的临床试验正在如火如荼的进行,这类试验的安全性一般比较有保障。

临床试验分期

肿瘤药的临床试验,一般分为四个阶段:临床 I 期,临床 II 期,临床 III 期,临床 IV 期。

以最为常见的新药临床试验为例,整个试验过程一般分为四个阶段,即 I 期、II 期、III 期和 IV 期。

I 期临床试验

主要探索新药的安全性,其招募对象都是其他治疗已经失败的肿瘤病人,一般20-30人,观察人体对药物的耐受性以及药物在体内的代谢特征,为制定给药方案提供依据。成功通过这一关的概率其实并不高。

II 期临床试验

用于初步评价药物的疗效和安全性,同时也为III期试验的方案设计及给药剂量打下基础。II 期临床试验,一般会招募50-100个病人。其目标就是初步看一看这个药物的疗效如何。一般参加 II 期临床试验的药物,其安全性应该还是不错的,但是有效性并不能保证。

III 期临床试验

是整个临床研究过程中最重要的一环。这一阶段的试验用于进一步确证和评估药物的治疗作用与安全性,衡量药物给患者带来的整体收益和风险。这一阶段大约需要招募几百上千人。III 期试验得到的数据是药物能否上市的重要依据,因此其组织形式通常是大规模双盲随机对照试验。所谓随机,就是病友参加到这个试验中,是被随机分配到实验组和对照组的,患者无法主动要求,医生和药厂也无法人为干预;所谓双盲,就是不仅是病友不知道自己吃的是新药,还是安慰剂,给你治疗的主管医生也不知道;只有最初负责分配的试验人员知道,但是试验结束之前他们是不会揭盲的;所谓对照,就是拿新药和参照物作对比,这个参照物可能是目前已有的首选治疗,也有可能是安慰剂。

IV 期临床试验

又称上市后研究,目的在于考察药物在广泛使用的条件下其疗效和不良反应情况。

临床试验疗效评价

完全缓解(Complete ResponseCR):指所有可见病变完全消失并至少维持4周以上。

部分缓解(Partial ResponsePR):指肿瘤病灶缩小30%以上,但是没有达到CR

疾病稳定(stable diseaseSD):指肿瘤病灶缩小不足30%,增大不足20%

疾病进展(progressive diseasePD):指肿瘤大小增加超过20%

总生存期(Overall survivalOS):指从服药开始,一直到病人死亡的时间间隔。

无进展生存期(Progression-Free SurvivalPFS):指从服药开始,一直到疾病进展的时间间隔。

患者获益

很多患者对参与临床试验心生恐惧,其实大可不必。只要临床试验经过国家法定机构核准,患者参与其中会受益多多,原因在于所有的临床试验需要秉承的第一原则是患者有利原则。

首先,受试者能够得到当前条件下最优的治疗策略。

新型药物在先期研究中一定是表现出了比现有最佳疗法疗效更好或副作用更低的优势,才能获批进行临床研究。有些患者或许会问,既然这样的话,那被分到了对照组,服用的是安慰剂,是不是就没法享受到新药的优势了呢?

其实并非如此。对于肿瘤及心血管疾病等危及生命的严重疾病,对照组不允许使用没有药物活性的安慰剂,相反,患者会接受现有条件下一线的治疗方法,而且在试验进行期间如果发现新药相对于对照药物,有难以企及的明显优势,那么试验通常会提前结束,对照组的患者会交叉至新药组接受治疗。同样的,如果试验发现新药组存在明显的副作用,试验会立即终止,以免对患者造成进一步的伤害。

其次,患者参与临床试验可以节约费用,获得最佳医疗服务。

对于参与临床试验的患者而言,不仅药物是免费的,一些检查费用也可涵盖其中。此外,临床试验为了能得到有说服力的数据和结论,会要求医生严格按照现有的规范及指南开展治疗,对患者的身体状况进行严密的监测,治疗结束后还会有长期的随访观察。这意味着受试者只要付出很少的成本就可以得到现有条件下最佳的治疗手段和医疗服务,从经济学角度讲,这其实是一件很划算的事情。

最后,患者的权益会受到严格的保障。

经核准开展的临床试验都会设立相应的伦理委员会,委员会会对整个研究过程进行监督。另外,在研究过程中可能会遇到的风险都会提前告知,患者也可随时退出试验,如果试验对身体造成损伤,也可获得赔偿。最为重要的是,患者的权利和义务在入组前的知情同意书中详细列明,建议有参与意愿且符合入组条件的患者仔细阅读。

看了上面的介绍,对临床试验是不是有了更深的了解呢?